Manjak ZAP-70

Autor: James Fernandez, MD, PhD
Urednik sekcije: prof. dr. sc. Srđan Novak, dr. med.
Prijevod: dr. sc. Felina Anić, dr. med.,
Filip Mirić, dr. med.

Manjak ZAP–70 (zeta–udruženi protein 70) je oštećenje aktivacije T–stanica uzrokovano defektima u signalizaciji.

(Vidi također Pregled poremećaja imunodeficijencija i Pristup pacijentu s poremećajem imunodeficijencije.)

ZAP-70 nedostatak je poremećaj primarne imunodeficijencije koji uključuje stanični nedostaci imunitet. Nasljeđuje se autosomno recesivno.

ZAP–70 je važan u T–staničnoj signalizaciji kao i u selekciji T–stanica na razini timusa. Manjak ZAP–70 uzrokuje defekte u aktivaciji T–stanica.

Bolesnici s manjkom ZAP–70 otkrivaju se u dojenačko doba ili u ranom djetinjstvu ponavljajućim infekcijama koje nalikuju onima u teškoj kombiniranoj imunodeficijenciji (SCID); međutim, oni žive duže, a manjak se ne mora dijagnosticirati nekoliko godina.

Dijagnoza

  • Rutinski neonatalni probir pomoću T-staničnog ekscizijskog kružnog receptor (TREC) testa

  • Broj leukocita

  • Stimulacijski testovi na mitogene i antigene cjepiva

Dijagnoza deficijencije ZAP-70 je slična onoj za SCID.

Na manjak ZAP-70 se sumnja u dojenčadi koja u anamnezi imaju ponavljajuće infekcije ili druge karakteristične manifestacije. Radi se KKS, uključujući apsolutni i diferencijalni broj leukocita, te se mjeri razina imunoglobulina. Odgovori na mitogene i standardne antigene cjepiva određuju broj leukocita i funkciju protutijela.

Poremećaj se dijagnosticira kod bolesnika sa sljedećim:

  • Limfopenija

  • Nizak broj ili nema T-stanica

  • Nepostojeći limfocitni proliferativni odgovor na mitogene

Ostali testovi koji se mogu učiniti uključuju protočnu citometriju za određivanje broja T, B i prirodnoubilačkih stanica. Mjeri se razina adenozin deaminaze (ADA) i razine purinske nukleozidne fosforilaze u leukocitima, eritrocitima i fibroblastima.

Bolesnici imaju normalnu, nisku ili povišenu razinu serumskih imunoglobulina, te normalan ili povišen broj cirkulirajućih CD4+ T–stanica, ali uglavnom bez CD8+ T–stanica. Njihove CD4+ T–stanice ne odgovaraju na mitogene ili alogenične stanice in vitro i ne pomažu u stvaranju citotoksičnih T–stanica. Nasuprot tome, aktivnost prirodnoubilačkih stanica je normalna.

Liječenje

  • Transplantacija hematopoetskih matičnih stanica

Liječenje manjka ZAP-70 općenito uključuje prevenciju infekcije, savladavanje akutne infekcije i nadomjesnu terapiju imunoglobulinima.

Manjak ZAP-70 je smrtonosan ako se ne liječi transplantacijom hematopoetskih matičnih stanica.