Probirom biološke aktivnosti među stotinama i tisućama molekula mogu se izdvojiti obećavajući spojevi. U drugim slučajevima, poznavanjem specifičnih patofizioloških molekularnih mehanizama raznih bolesti moguće je dizajnirati lijek računalim modeliranjem ili promjenama postojećih lijekova.
Tijekom ranog (pretkliničkog) razvoja, potencijalno korisni spojevi ispituju se na životinjskim modelima radi procjene željenih učinaka i toksičnosti. Tvari koje se pokažu djelotvornima i dobro podnošljivima, postaju kandidati za ispitivanja na ljudima. Protokol kliničkog ispitivanja mora odobriti odgovarajuće etičko povjerenstvo (engl. institutional research/review board = IRB; u Hrvatskoj pozitivno mišljenje za klinička ispitivanja nakon pomne evaluacije izdaje Središnje etičko povjerentvo, nakon čega ministar zdravstva daje odobrenje za početak ispitivanja. Od tog trenutka teče patentna zaštita spoja, koja vlasniku obično osigurava ekskluzivna prava za idućih 20 godina, ali se lijek ne smije staviti na tržište dok nije registriran od strane odgovarajuće regulatorne agencije (u nas je to HALMED ili Europska agencija za lijekove).
Faza 1 kliničkog ispitivanja procjenjuje podnošljivost i toksičnost za čovjeka. Različite doze spoja daju se malom broju (obično 20–80) zdravih, mladih dobrovoljaca, većinom muškaraca, da se utvrdi doza pri kojoj dolazi do pojave prvih znakova toksičnosti.
Faza 2 procjenjuje djeluje li doista ispitivana tvar na ciljni poremećaj. Obično je prima oko 100 bolesnika radi liječenja ili prevencije tog poremećaja. Usto se određuje optimalan odnos doze i odgovora.
Faza 3 procjenjuje učinke lijeka na većim (stotine do tisuće), heterogenijim skupinama bolesnika kako bi se potvrdila pretpostavljena terapijska namjena. Ta faza osim toga uspoređuje novi lijek s već postojećima, s placebom ili s jednim i drugima. U takve se pokuse uključuju mnogobrojni kliničari i niz istraživačkih centara. Cilj je provjeriti djelotvornost i utvrditi učinke, dobre ili loše, koji nisu zamijećeni u ranijim fazama.
Kad je prikupljeno dovoljno dokaza koji opravdavaju zahtjev za registraciju, regulatornom tijelu (HALMED ili EMA) podnosi se zahtjev za stavljanjem lijeka u promet. Procedura od početnog razvoja do registracije lijeka često traje i do 10 godina.
Faza 4 (Postmarketinško praćenje, farmakovigilancija) se provodi nakon registracije novog lijeka, a uključuje formalna klinička ispitivanja kao i spontano prijavljivanje nuspojava. Faza 4 obično uključuje praćenje veće populacije tijekom dužeg vremenskog razdoblja od 1. do 3. faze, što omogućuje otkrivanje manje čestih i sporo razvijajućih nuspojava za koje je manje vjerojatno da bi bile prepoznate u kraćim, manjih studijama. Također, u uvjetima stvarnog života uzimanje lijekova nije ograničeno samo na pacijente koji zadovoljavanju stroge uključne kriterije kliničkih ispitivanja; lijekove mogu uzimati i pacijenti s većim rizikom od neželjenih učinaka. Često se ispituje primjena u posebnim skupinama npr. trudnice, djeca ili starije osobe. Neki lijekovi odobreni od strane regulatornih tijela poput EMA-e ili FDA nakon faze 3 su povučeni s tržišta jer su se tijekom faze 4 otkrile ozbiljne nuspojave.