Probirom biološke aktivnosti među stotinama ili tisućama molekula mogu se izdvojiti obećavajući spojevi. U drugim slučajevima, poznavanje specifičnih patofizioloških molekularnih mehanizama raznih bolesti omogućuje racionalno dizajniranje lijeka računalim oblikovanjem ili promjenama postojećih lijekova.

Tijekom ranog (pretkliničkog) razvoja, potencijalno korisni spojevi ispituju se na životinjskim modelima radi procjene željenih učinaka i toksičnosti. Spojevi koje se pokažu djelotvorni i sigurni, postaju kandidati za ispitivanja na ljudima. U SAD-u protokol koji opisuje kliničko ispitivanje mora odobriti odgovarajuće etičko povjerenstvo (engl. institutional research/review board, IRB) i Uprava za hranu i lijekove (engl. US Food and Drug Administration, FDA) koja izdaje dozvolu za ispitivanje novog lijeka (investigational new drug, IND). U Hrvatskoj pozitivno mišljenje za klinička ispitivanja nakon daje Središnje etičko povjerentvo (SEP), nakon čega ministar zdravstva daje odobrenje za početak ispitivanja. Od tog trenutka teče patentna zaštita spoja, koja vlasniku obično osigurava ekskluzivna prava za idućih 20 godina, ali se lijek ne smije staviti na tržište dok nije registriran od strane odgovarajuće regulatorne agencije (u SAD-u FDA, u Hrvatskoj HALMED ili EMA).

Faza 1 ocjenjuje sigurnost i toksičnost u ljudi. Različite doze spoja daju se malom broju (obično 20 – 80) zdravih, mladih dobrovoljaca, kako bi se utvrdila doza pri kojoj dolazi do pojave prvih znakova toksičnosti.

Faza 2 procjenjuje djeluje li doista ispitivana tvar na ciljani poremećaj. Ispitivanu tvar se daje zbog liječanja ili prevencije tog poremećaja. Usto se određuje optimalan odnos doze i odgovora.

Faza 3 procjenjuje učinke lijeka na većim (stotine do tisuće ljudi), heterogenijim skupinama bolesnika kako bi se potvrdila pretpostavljena terapijska namjena. Ta faza dodatno uspoređuje novi lijek s već postojećima, s placebom ili s oboje. U takva se ispitivanja uključuju mnogobrojni kliničari i više istraživačkih centara. Svrha je provjeriti djelotvornost i utvrditi učinke - poželjne ili nepoželjne - koji nisu zamijećeni u ranijim fazama.

Kad je prikupljeno dovoljno dokaza koji opravdavaju zahtjev za registraciju, regulatornom tijelu (u SAD-u FDA, u Hrvatskoj HALMED ili EMA) se podnosi zahtjev za stavljanjem lijeka u promet (eng. new drug application, NDA). Proces od početnog razvoja do odobravanja lijeka može potrajati i do 10 godina.

Faza 4 (špostmarketinško praćenje, farmakovigilancija) se provodi nakon registracije novog lijeka, a uključuje formalna klinička ispitivanja kao i spontano prijavljivanje nuspojava. Faza 4 obično uključuje praćenje veće populacije tijekom dužeg vremenskog razdoblja od 1. do 3. faze, što omogućuje otkrivanje rjeđih ili sporo razvijajućih nuspojava za koje je malo vjerojatno da bi bile prepoznate u kraćim, manjih studijama. Također, u uvjetima stvarnog života uzimanje lijekova nije ograničeno samo na pacijente koji zadovoljavanju stroge uključne kriterije kliničkih ispitivanja; lijekove mogu uzimati i pacijenti s većim rizikom od neželjenih učinaka. Često se pomno prati primjena u posebnim skupinama (npr. trudnice, djeca ili starije osobe). Neki su lijekovi, iako odobreni od strane regulatornih tijela (npr. FDA, EMA, HALMED) nakon faze 3, povučeni s tržišta jer su se tijekom faze 4 otkrile ozbiljne nuspojave.