Bez obzira na način kako lijek ostvaruje svoj učinak, vezanjem za receptor ili kemijskom interakcijom, taj učinak je razmjeran koncentraciji lijeka na mjestu djelovanja. Ipak, taj je odnos odgovora i koncentracije složen i najčešće nije linearan. Odnos između doze lijeka, bez obzira na put primjene, i koncentracije na staničnoj razini još je složeniji ( vidi: Farmakokinetika).

Odnos doze i odgovora se obično prikazuje kao omjer doze ili njene funkcije (npr. log(10) doze) na apscisi i odgovora (učinka) na ordinati. Premda je učinak lijeka funkcija doze i vremena, takav grafički prikaz prikazuje odnos doze i odgovora neovisan o vremenu. Izmjereni učinci se obično bilježe kao maksimalni učinak u određenom trenutku ili u stanju dinamičke ravnoteže (npr. tijekom intravenske infuzije). Učinci lijeka mogu se kvantificirati na razini molekula, stanica, tkiva, organa, organskih sustava ili cijelog organizma.

Hipotetska krivulja doze i odgovora ima nekoliko značajki (vidi sliku):

• Potentnost (položaj krivulje duž osi koja pokazuje dozu);

• Maksimalan učinak ili vršni učinak (najveći dostižni odgovor, vršna učinkovitost);

• Nagib (promjena u odgovoru po jediničnoj dozi).

Javlja se i biološka varijacija (raspon odgovora među ispitanicima iz iste populacije, uz istu dozu lijeka). Crtanje krivulja doze i odgovora na lijek primijenjenog u istim uvjetima olakšava usporedbu njihovih farmakoloških profila (vidi sliku). Takvi podaci pomažu pri određivanju doze neophodne za postizanje željenog učinka.

Odnos doze i učinka koji odražava principe farmakokinetike i farmakodinamike određuje potrebnu veličinu doze, učestalost davanja, kao i terapijski indeks za specifični lijek u populaciji. Terapijski indeks, omjer minimalne toksične i srednje učinkovite koncentracije, prikazuje kako učinkovitost tako i podnošljivost tog lijeka. Povećanje doze lijeka s malim terapijskim indeksom povećava vjerojatnost toksičnosti ili nedjelotvornosti lijeka. Ova se obilježja razlikuju među populacijama i također ovise i o čimbenicima samog pacijenta, kao što su trudnoća, dob, funkcija organa (npr. procijenjena vrijednost glomerularne filtracije /eGFR/).

Hipotetska krivulja doza-odgovor.

Usporedba krivulje doza-odgovor.

Lijek X ima veću biološku aktivnost u ekvivalentnoj dozi pa je potentniji od lijeka Y ili Z. Lijekovi X i Z jednako su učinkoviti, što pokazuje njihov najveći dostižni odgovor (vršna učinkovitost). Lijek Y je potentniji od lijeka Z, ali mu je maksimalni učinak slabiji.