Bez obzira na to kako dolazi do učinka lijeka—putem vezanja za proteine ili kemijskom reakcijom—koncentracija lijeka na mjestu djelovanja kontrolira učinak lijeka. Ipak, taj je odnos odgovora i koncentracije složen i najčešće nije linearan. Odnos između doze lijeka, bez obzira na put primjene, i koncentracije lijeka na staničnoj razini još je složeniji (vidjeti Farmakokinetika).

Podaci o dozi i odgovoru uobičajeno se grafički prikazuju dozom ili funkcijom doze (npr. log₁₀ doze) na osi x i izmjerenim učinkom (odgovorom) na osi y. Kako je učinak lijeka funkcija doze i vremena, takav graf opisuje odnos doze i odgovora neovisno o vremenu. Izmjereni učinci se obično bilježe kao maksimalni učinak u određenom trenutku ili u stanju dinamičke ravnoteže (npr. tijekom kontinuirane intravenske infuzije). Učinci lijeka mogu se kvantificirati na razini molekula, stanica, tkiva, organa, organskih sustava ili cijelog organizma.

Hipotetska krivulja doze i odgovora ima nekoliko varijabilnih značajki (vidi sliku Hipotetska krivulja doze i odgovora):

• Potentnost (položaj krivulje duž osi koja pokazuje dozu)

• Maksimalan ili vršni učinak (najveći dostignuti odgovor, vršna učinkovitost)

• Nagib (promjena odgovora u jediničnoj dozi)

Hipotetska krivulja doze i odgovora

Javlja se i biološka varijacija (raspon odgovora među ispitanicima iz iste populacije, uz istu dozu lijeka). Grafički prikaz krivulja doze i odgovora za lijekove proučavane pod istim uvjetima može pomoći u usporedbi farmakoloških profila lijekova (vidjeti sliku Usporedba krivulja doze i odgovora za lijekove X, Y i Z ). Takvi podaci pomažu pri određivanju doze neophodne za postizanje željenog učinka.

Usporedba krivulja doze i odgovora

Lijek X ima veću biološku aktivnost u ekvivalentnoj dozi stoga je potentniji od lijeka Y ili Z. Lijekovi X i Z jednako su djelotvorni, što pokazuje njihov najveći dostignuti odgovor (vršna učinkovitost). Lijek Y je potentniji od lijeka Z, ali mu je maksimalni učinak slabiji.

Odnos doze i odgovora, koji odražava principe farmakokinetike i farmakodinamike, određuje potrebnu veličinu doze, učestalost davanja, kao i terapijski indeks za specifični lijek u populaciji. Terapijski indeks (omjer minimalne toksične i srednje učinkovite koncentracije) pomaže u određivanju djelotvornosti i sigurnosti lijeka. Povećanje doze lijeka s malim terapijskim indeksom povećava vjerojatnost toksičnosti ili nedjelotvornosti lijeka. Međutim, ova se obilježja razlikuju među populacijama i ovise o čimbenicima pacijenta, primjerice trudnoći, dobi, funkciji organa (npr. procijenjenoj vrijednosti glomerularne filtracije, engl. estimated glomerular filtration rate, eGFR).