Iako se genska terapija definira kao bilo koji tretman koji mijenja funkciju gena, često se misli na umetanje normalnih gena u stanice osobe kojoj nedostaju normalni geni zbog specifičnog genetskog poremećaja. Ova tehnika se naziva terapija umetanjem gena. Normalni geni mogu se proizvesti upotrebom lančane reakcije polimeraze (PCR) iz normalne deoksiribonukleinske kiseline (DNK) donirane od druge osobe. Trenutno, takva terapija genske insercije najvjerojatnije će biti učinkovita u prevenciji ili liječenju defekata jednog gena, kao što je cistična fibroza. (Vidi također Geni i kromosomi.)
Prijenos normalne DNK u stanice osobe može se obaviti na nekoliko načina.
Virusna transfekcija
Jedna od metoda je uporaba virusa jer određeni virusi imaju sposobnost umetanja svog genetskog materijala u ljudsku DNK. Normalna DNK umetnuta je kemijskom reakcijom u virus, koji zatim inficira (transfektira) stanice osobe, time prenoseći DNK u jezgru tih stanica.
Jedna od zabrinutosti oko umetanja virusa su potencijalne reakcije na virus, slično infekciji. Još jedna briga je da nova, normalna DNK može postati "izgubljena" ili možda neće biti uključena u nove stanice nakon nekog vremena, što može dovesti do ponovnog pojavljivanja genetskog poremećaja. Također, antitijela se mogu razviti protiv virusa, uzrokujući reakciju sličnu odbacivanju transplantiranih organa.
Liposomi
Druga metoda za umetanje gena koristi liposome, koji su mikroskopske vrećice koje sadrže DNK koju apsorbiraju stanice osobe, čime se njihova DNK isporučuje staničnoj jezgri. Ponekad ova metoda ne djeluje jer se liposomi ne apsorbiraju u stanice osobe, novi gen ne radi kako je predviđeno ili se novi gen na kraju gubi.
Antisense tehnologija
Druga metoda genske terapije koristi antisense tehnologiju. U antisense tehnologiji normalni geni nisu umetnuti. Umjesto toga, abnormalni geni su jednostavno isključeni. Korištenjem antisense tehnologije, lijekovi se mogu kombinirati s određenim dijelovima DNK, sprječavajući djelovanje pogođenih gena. Antisense tehnologija se trenutno isprobava za terapiju raka, ali je još uvijek u eksperimentalnoj fazi. Međutim, čini se da ima potencijal da bude učinkovitija i sigurnija od terapije umetanjem gena.
Kemijska modifikacija
Drugi pristup genskoj terapiji je povećanje ili smanjenje aktivnosti određenih gena modificiranjem kemijskih reakcija u stanici koje kontroliraju ekspresiju gena. Na primjer, modificiranje kemijske reakcije zvane metilacija može promijeniti funkciju gena uzrokujući da poveća ili smanji proizvodnju određenih proteina ili da proizvede različite vrste proteina. Takve se metode isprobavaju u eksperimentalnom liječenju određenih vrsta raka.
Transplantacijska terapija
Genska terapija se također eksperimentalno isprobava u transplantacijskoj kirurgiji. Promjenom gena transplantiranih organa, kako bi se učinili kompatibilniji s genima primatelja, primatelj organa ima manju vjerojatnost odbacivanja transplantiranih organa. Stoga, primatelj možda neće morati primati lijekove koji potiskuju imunološki sustav, što može imati ozbiljne nuspojave. Međutim, do sada, ova vrsta liječenja je bila neuspješna.