Lijekovi utječu samo na brzinu kojom djeluju postojeće biološke funkcije. (Vidi također Definicija dinamike lijekova.) Lijekovi ne mijenjaju osnovnu prirodu ovih funkcija niti stvaraju nove funkcije. Na primjer, lijekovi mogu ubrzati ili usporiti biokemijske reakcije koje djeluju na: kontrakciju mišića; bubrežne stanice kako bi regulirale količinu vode i soli koje tijelo zadržava ili izbacuje; žlijezdane stanice da izluče svoje produkte (kao što su sluz, želučana kiselina ili inzulin); živčane stanice da prenesu poruke.
Lijekovi ne mogu obnoviti strukture ili funkcije koje su već prekomjerno oštećene. Ovo temeljno ograničenje djelovanja lijekova u podlozi je većine trenutne frustracije u pokušaju liječenja bolesti koje su uništile tkivo ili degenerativnih bolesti kao što su zatajivanje srca, artritis, mišićna distrofija, multipla skleroza, Parkinsonova bolest i Alzheimerova bolest. Ipak, neki lijekovi mogu pomoći tijelu da se samo oporavi. Na primjer, zaustavljanjem infekcije, antibiotici mogu dopustiti tijelu da popravi štetu uzrokovanu infekcijom.
Neki lijekovi su hormoni, primjerice inzulin, hormoni štitnjače, estrogeni ili kortizol. Mogu se upotrijebiti kao zamjena prirodnim hormonima koji u tijelu nedostaju.
Reverzibilnost
Većina interakcija između lijeka i receptora ili između lijeka i enzima je reverzibilna: nakon nekog vremena, lijek se odvaja, a receptor ili enzim ponovo počinje sa svojim uobičajenim djelovanjem. Ponekad je interakcija u velikoj mjeri nepovratna, a učinak lijeka traje sve dok tijelo ne proizvede novu količinu enzima. Primjerice, omeprazol, lijek koji se koristi u liječenju gastroezofagealnog refluksa i čireva, nepovratno inhibira enzim uključen u izlučivanje želučane kiseline.
Afinitet i intrinzična aktivnost
Djelovanje lijeka je pod utjecajem količine lijeka koji dolazi do receptora i stupnja privlačnosti (afiniteta) između lijeka i njegovog receptora na površini stanice. Jednom kad se povežu sa svojim receptorom, lijekovi se razlikuju u sposobnosti da dovedu do određenog učinka (intrinzična aktivnost). Afinitet i intrinzična aktivnost lijeka određena je njegovom kemijskom strukturom.
Lijekovi koji aktiviraju receptore (agonisti) moraju imati veliki afinitet i intrinzičnu aktivnost: moraju se učinkovito vezati za svoje receptore, a lijek koji je vezan za svoj receptor (kompleks receptor-lijek) mora biti sposoban proizvesti željeni učinak. Nasuprot tome, lijekovi koji blokiraju receptore (antagonisti) moraju se učinkovito vezati, ali imaju malu ili nikakvu intrinzičnu aktivnost, jer je njihova funkcija spriječiti interakciju agonista i njegovog receptora.
Jačina, djelotvornost i učinkovitost
Učinci lijeka mogu se procijeniti u smislu jačine, djelotvornosti ili učinkovitosti.
Jačina (potentnost) odnosi se na količinu lijeka (obično izraženu u miligramima) potrebnu za postizanje učinka, kao što je ublažavanje boli ili smanjenje krvnog tlaka. Na primjer, ako 5 miligrama lijeka A ublažava bol jednako učinkovito kao 10 miligrama lijeka B, lijek A je dvostruko jači u odnosu na lijek B.
Djelotvornost (efikasnost) je sposobnost lijeka da proizvede učinak (kao što je snižavanje krvnog tlaka). Na primjer, diuretik furosemid eliminira mnogo više soli i vode kroz urin nego diuretik hidroklorotiazid. Stoga furosemid ima veću djelotvornost od hidroklorotiazida.
Učinkovitost (efektivnost) razlikuje se od djelotvornosti prema tome što uzima u obzir koliko dobro lijek djeluje u stvarnom svijetu. Vrlo često, lijek koji je učinkovit u kliničkim ispitivanjima, nije vrlo učinkovit u stvarnoj upotrebi. Na primjer, lijek može imati visoku djelotvornost u snižavanju krvnog tlaka, ali može imati nisku učinkovitost jer uzrokuje toliko nuspojava da ga ljudi uzimaju rjeđe nego što bi trebali ili ga prestanu uzimati u potpunosti. Iz tog razloga učinkovitost ima tendenciju da bude niža od djelotvornosti.
Veća jačina, djelotvornost ili učinkovitost ne znači nužno da je jedan lijek poželjniji od drugog. Prilikom procjene relativnih prednosti lijekova za pojedinca, liječnici razmatraju mnoge čimbenike poput nuspojava, moguće toksičnosti, trajanja učinka (koji određuje broj potrebnih doza svaki dan) i troškova.